Przez pandemie COVID-19 zaniedbuje się inne choroby zbierające śmiertelne żniwo

Ostatnia aktualizacja 28 lipca 2022

W ostatnich latach dokonano wielu imponujących przełomów w rozwoju leków onkologicznych, pojawiły się nowe leki i terapie, począwszy od tradycyjnych chemioterapeutyków małocząsteczkowych, rekombinowanych peptydów i przeciwciał monoklonalnych, po nowsze wirusy lizujące, ADC, podwójne przeciwciała, terapię komórkową, terapię genową, interferencję RNA, PROTAC, mRNA itp. Obecnie, dzięki tym lekom i terapiom opartym na nowych technologiach i mechanizmach, kilka nowotworów jest uleczalnych, a niektóre przekształcają się w choroby przewlekłe, jednak w przypadku zdecydowanej większości nowotworów nadal istnieją znaczne niezaspokojone potrzeby medyczne.

Z danych https://gco.iarc.fr/ 2020 wynika, że w 2020 roku na całym świecie miałobyć 19,3 mln nowych zachorowań na raka i prawie 10 mln zgonów, a EvaluatePharma szacowało globalną sprzedaż markowych leków onkologicznych na 143 mld USD w 2019 roku, przy czym prognozy branży sięgają 250 mld USD w 2024 roku. Obecnie leki onkologiczne stanowią około 1/3 linii rozwoju przemysłu farmaceutycznego, co sprawia, że są one niezbędne dla globalnych firm zajmujących się rozwojem leków oraz instytucji inwestycyjnych.
Istnieje niezaspokojone zapotrzebowanie na skuteczniejsze i lepiej tolerowane leki, które poprawiłyby jakość życia pacjentów, a nawet doprowadziły do wyleczenia wszystkich 164 znanych rodzajów nowotworów. Podczas gdy większość badań klinicznych koncentrowała się na często występujących nowotworach, firmy opracowujące leki stopniowo zaczynają w szerszym zakresie ukierunkowywać się na rzadkie nowotwory, co z jednej strony pozwala na skorzystanie z przyspieszonej, korzystnej polityki w zakresie przeglądu i zatwierdzania leków, a z drugiej strony w ramach tego samego leku lub platformy technologicznej można często szybko opracować wiele leków.

Postęp technologiczny przyczynił się do znacznego postępu w dziedzinie leków onkologicznych w kluczowych obszarach, takich jak immunoterapia nowotworów i terapie celowane.

Biorąc pod uwagę szybsze tempo zatwierdzania leków onkologicznych i ograniczenia randomizowanych badań klinicznych (RCT), coraz ważniejsze staje się wykorzystanie dowodów ze świata rzeczywistego (real-world evidence – RWE), aby lepiej zrozumieć długoterminowe wyniki leczenia różnych typów pacjentów. Badania RWE obejmują dane kliniczne z wielu źródeł dla różnych linii terapii, co zwykle nie jest możliwe w badaniach RCT. Metody stosowane do generowania RWE nie są jednak wystarczająco dopracowane i czasami nie można podjąć krytycznych decyzji ze względu na obawy dotyczące jakości danych.

Obawy o koszty w całym systemie opieki zdrowotnej oraz o to, jak lepiej dostosować politykę cenową opartą na wartości w warunkach ograniczonych zasobów, są głównym tematem debaty zarówno na uznanych, jak i wschodzących rynkach farmaceutycznych w Europie, USA i Japonii. Stanowiska różnych interesariuszy w przemyśle farmaceutycznym są bardzo trudne do uzgodnienia w zakresie budżetów opieki zdrowotnej, skuteczności leków i ich cen, wskaźników i kwot refundacji oraz obciążeń pacjentów.

Biorąc pod uwagę złożoność systemu opieki zdrowotnej i różnice w stanowiskach zainteresowanych stron, cel, jakim jest zapewnienie wysokiej jakości opieki po przystępnych kosztach, pozostaje wyjątkowo trudnym wyzwaniem. Nowe technologie wywierają jednak głęboki wpływ na wszystkie aspekty opieki zdrowotnej, takie jak sztuczna inteligencja (AI) i narzędzia uczenia maszynowego, które umożliwiają lepszą diagnozę i leczenie poprzez minimalizowanie błędów ludzkich w niektórych obszarach. Niektóre firmy zajmujące się opracowywaniem leków stosują projektowanie leków wspomagane sztuczną inteligencją (AIDD), aby przyspieszyć badania przesiewowe leków, a także wykorzystują sztuczną inteligencję do zarządzania badaniami klinicznymi i pacjentami chorymi na raka.

Grupy wsparcia pacjentów nadal odgrywają istotną rolę we wszystkich aspektach leczenia i opieki nad chorymi na raka, takich jak pomoc w rekrutacji uczestników do badań klinicznych, udzielanie porad dotyczących badań, diagnozy i leczenia oraz pomoc pacjentom w zakresie wsparcia społeczno-ekonomicznego. Edukacja pacjentów i usługi wsparcia świadczone przez grupy działające na rzecz pacjentów mogą skutecznie pomagać pacjentom i pracownikom służby zdrowia, a także zwiększać sprzedaż leków przez firmy farmaceutyczne. Rzecznicy praw pacjenta i osoby wywierające na niego wpływ mogą często przeprowadzić pacjentów przez skomplikowaną i trudną drogę leczenia, co ma ogromny wpływ na jakość ich życia. Platformy mediów społecznościowych są ważnym narzędziem dla grup wsparcia pacjentów, umożliwiającym im lepszy dostęp do opieki zdrowotnej. Firmy farmaceutyczne muszą ściślej współpracować z organizacjami wspierającymi pacjentów, aby nawiązać z nimi bliższe relacje w celu zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb medycznych.

Podczas pandemii COVID-19, system opieki zdrowotnej był pod ciągłą presją, co powodowało, że pacjenci z nowotworami nie otrzymywali optymalnej opieki. Opóźniona diagnoza prowadziła do opóźnień w leczeniu i progresji stadiów nowotworu, zwiększając śmiertelność wśród pacjentów z rakiem o 5-9%, jak oceniono w czasopiśmie Lancet. Wiele badań klinicznych nad lekami onkologicznymi zakończyło się niepowodzeniem z powodu powolnego zapisywania pacjentów z jednej strony, a z drugiej strony niewygodnych modeli zarządzania, które łączą dostęp na miejscu i zdalny.

Firmy zajmujące się odkrywaniem leków odgrywają wiodącą rolę w kształtowaniu wielu aspektów rynku leków onkologicznych. Muszą one ściśle współpracować ze środowiskiem naukowym, organami regulacyjnymi, klinicystami i grupami działającymi na rzecz pacjentów, aby lepiej zrozumieć niezaspokojone potrzeby pacjentów i przyspieszyć przełożenie innowacji naukowych na precyzyjną diagnostykę i terapie lekowe, które ostatecznie zaspokoją potrzeby medyczne.