Wydatki Firm Farmaceutycznych – Lista

Ostatnia aktualizacja 28 lipca 2022

Statystycznego czytelnika z Polski, może irytować, że wciąż piszemy o prawie tych samych globalnych firmach farmaceutycznych. Cóż nie da się ukryć, że to one, pomimo różnych zmian w prawie, szczególnie w USA i Europie, które to prawo ma dać szanse mniejszym i zdywersyfikować tę branże, wiodą prym i wyznaczają ścieżki pozostałym, ze względu na skale działalności już zastanej. Czy rynek farmaceutyczny jest zabetonowany na tę chwilę? Nasza odpowiedź brzmi: TAK. Ale nie tylko ta branża jest zabetonowana, stąd przechodzimy do porządku dziennego nie mając na to żadnego wpływu.
Możemy tylko obiecać, że posiadając ciekawe materiały na temat rynku farmaceutycznego w Polsce od czasów bloku wschodniego i czasów RWPG i zakładów Polfy, Herbapolu itd. po przekształcenia własnościowe po 1989 roku, rozwój po 2000 roku, skok do przodu dzięki funduszom UE i innym programom wsparcia, aż po stan dzisiejszy, technologie, ofertę, rynki zbytu, właścicieli; kiedyś takie artykuły opublikujemy. Jak na razie nie ma takiego zapotrzebowania. A stan na dzisiaj obsługują w tej materii sami zainteresowani i inne media. Natomiast ludzie po tym jak pandemia COVID-19 weszła w ich sferę prywatności i interesowali się branżą farmaceutyczną, po wyjściu z tej sfery stracili to zainteresowanie…..aż do „następnego razu”.

Endpoints News opublikował właśnie listę 15 największych światowych firm farmaceutycznych inwestujących w badania i rozwój w 2021 r. (The Endpoints R&D 15). Według artykułu, w 2021 r. piętnastka największych firm wydała na badania i rozwój łącznie 124 mld USD, co stanowi wzrost o 22% w porównaniu z sytuacją sprzed trzech lat. Roche, Pfizer i Merck Sharp & Dohme (MSD) to trzy największe firmy na liście Endpoints News.

Firma: Roche
Inwestycje w badania i rozwój: 15,7 mld USD (wzrost o 14% w stosunku do 2020 r.)
Nakłady na badania i rozwój w stosunku do sprzedaży: 23%.

W artykule Endpoints zauważono, że inwestycje firmy Roche w badania i rozwój wzrosły o 74% w ciągu ostatnich 10 lat.
Vabysmo, bispecyficzne przeciwciało firmy Roche skierowane przeciwko angiopoetynie-2 (Ang-2) i czynnikowi wzrostu śródbłonka naczyniowego-A (VEGF-A), zostało w tym roku zatwierdzone przez amerykańską FDA do leczenia mokrego zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (AMD) oraz cukrzycowego obrzęku plamki (DME). Jest to pierwsze przeciwciało bispecyficzne zatwierdzone przez FDA do leczenia tych dwóch chorób okulistycznych.
Ponadto mosunetuzumab, opracowane przez firmę przeciwciało bispecyficzne skierowane przeciwko CD20 i CD3, uzyskało ostatnio pozytywną opinię Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi EMA w UE i oczekuje się, że będzie to pierwsze przeciwciało bispecyficzne skierowane przeciwko CD20/CD3, które uzyska akceptację organów regulacyjnych.

Firma: Pfizer
Inwestycje w badania i rozwój: 13,8 mld USD (wzrost o 47% w stosunku do 2020 r.)
Udział nakładów na badania i rozwój w sprzedaży: 17%.

Zgodnie z artykułem Endpoints, największe postępy w rozwoju firmy Pfizer przyniosły nowa szczepionka Comirnaty oraz terapia przeciwwirusowa Paxlovid, które w istotny sposób przyczyniły się do ratowania życia podczas epidemii na całym świecie. Partnerstwo z firmą BioNTech pozwala firmie Pfizer wykorzystać jej możliwości produkcyjne i zapewnić sobie dobrą pozycję do dalszego rozwoju mRNA – innowacyjnej metody terapeutycznej.
Oprócz nowej szczepionki przeciwko koronce i terapii przeciwwirusowej firma otrzymała niedawno od FDA dwa oznaczenia przełomowej terapii dla swojej szczepionki przeciwko wirusowi syncytialnemu układu oddechowego (RSV). Modulator receptora S1P etrasimod, nabyty w wyniku przejęcia Arena Pharmaceuticals, również uzyskał pozytywne wyniki w badaniach klinicznych fazy 3, a w tym roku planowane jest złożenie wniosku o rejestrację.

Firma: Merck Sharp & Dohme (MSD)
Inwestycje w badania i rozwój: 12,25 mld USD (8% mniej niż w 2020 r.)
Udział nakładów na badania i rozwój w sprzedaży: 25%.

Firma Merck Sharp & Dohme aktywnie rozszerza swoją linię rozwoju, a także kontynuuje prace nad rozszerzeniem zastosowania swojego inhibitora PD-1 Keytruda. Na niedawnej konferencji dla inwestorów kierownictwo firmy stwierdziło, że choroby układu krążenia będą jednym z głównych obszarów zainteresowania firmy, poza chorobami nowotworowymi. W zeszłym roku firma nabyła firmę Acceleron Pharma w związku z potencjalnym lekiem na nadciśnienie płucne “pierwszej klasy” – sotaterceptem. Poza chorobami nowotworowymi, które są jednym z kluczowych obszarów badań i rozwoju firmy. Obecna linia produktów na późnym etapie rozwoju, przeznaczonych do leczenia chorób układu krążenia, jest trzykrotnie większa niż w ubiegłym roku i obejmuje doustny inhibitor PCSK9 MK-0616, wielu agonistów cyklazy guanylanowej i wiele innych. Oczekuje się, że do 2030 r. zatwierdzonych zostanie osiem terapii chorób układu krążenia.

Firma: Johnson & Johnson
Inwestycje w badania i rozwój: 11,9 mld USD (Departament Farmaceutyczny, wzrost o 24% w stosunku do 2020 r.)
Nakłady na badania i rozwój w stosunku do sprzedaży: 16%.

Ciltaquioside (cilta-cel), terapia CAR-T ukierunkowana na BCMA, opracowana przez firmę Janssen, należącą do Johnson & Johnson, we współpracy z Legendary Biologics, otrzymała niedawno zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na leczenie dorosłych pacjentów z nawrotowym/nawrotowym szpiczakiem mnogim (MM).
Firma planuje w tym roku zrestrukturyzować swoją strukturę korporacyjną, wydzielając działalność związaną ze zdrowiem konsumentów, aby skupić się na innowacjach w dziedzinie badań i rozwoju. W ciągu najbliższych trzech lat firma zamierza złożyć wnioski o dopuszczenie do obrotu 14 nowych leków o potencjalnie kluczowym znaczeniu.

Firma: Bristol Myers Squibb
Inwestycje w badania i rozwój: 11,35 mld USD (wzrost o 2% w stosunku do 2020 r.)
Udział nakładów na badania i rozwój w sprzedaży: 25%.

Przejęcie firmy Celgene przez Bristol-Myers Squibb niemal podwoiło nakłady na badania i rozwój, a skala tych inwestycji utrzymywała się przez ostatni rok. Opracowana przez firmę terapia przeciwciałem LGD-3, relatlimab, stała się pierwszym zatwierdzonym przez FDA przeciwciałem LGD-3 stosowanym w połączeniu z przeciwciałem anty-PD-1 Opdivo w leczeniu dorosłych i dzieci (w wieku 12 lat i starszych) pacjentów z nieresekcyjnym lub przerzutowym czerniakiem.
Potencjalny “pierwszy w swojej klasie” kardiomiozynowy inhibitor allosteryczny, mavacamten, również uzyskał pozytywne wyniki w badaniu klinicznym 3 fazy w leczeniu obstrukcyjnej kardiomiopatii przerostowej. Nowy lek, który ma zostać zatwierdzony przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) w tym miesiącu, został wymieniony przez branżowy magazyn Evaluate jako jedna z innowacyjnych terapii wagi ciężkiej, które mają zostać zatwierdzone w tym roku.
Prace rozwojowe obejmują szereg zoptymalizowanych cząsteczek CELMoD opartych na klasie cząsteczek dopaminergicznych, z których iberdomid i CC-92480 mogą w przyszłości zastąpić lenalidomid i pomalidomid w obecnym leczeniu szpiczaka mnogiego.

Firma: AstraZeneca
Inwestycje w badania i rozwój: 9,73 mld USD (wzrost o 62% w stosunku do 2020 r.)
Nakłady na badania i rozwój w stosunku do sprzedaży: 26%.

Współpraca pomiędzy firmami AstraZeneca i Daiichi Sankyo nad lekami sprzężonymi z przeciwciałami (ADC) nadal przynosi pozytywne rezultaty. Enhertu, który jest skierowany przeciwko HER2, nie tylko zmniejszył ryzyko progresji choroby o 72% w porównaniu z zatwierdzonymi ADC w badaniach klinicznych w leczeniu drugiej linii raka piersi, ale także otrzymał ostatnio status badania priorytetowego FDA w leczeniu pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuc, u których występują mutacje HER2.
AZD8233, opracowany wspólnie z firmą Ionis Pharamceuticals, obniżył poziom cholesterolu lipoprotein o niskiej gęstości (LDL-C) o 73% w badaniu klinicznym fazy 2b w leczeniu pacjentów z hipercholesterolemią, spełniając tym samym główny punkt końcowy badania.
Przeciwciało monoklonalne tremelimumab, które jest skierowane przeciwko CTLA-4, również zostało dopuszczone do obrotu i oczekuje się, że będzie drugim przeciwciałem skierowanym przeciwko CTLA-4, które zostanie zatwierdzone przez FDA.

Firma: Novartis
Inwestycje w badania i rozwój: 9,54 mld USD (wzrost o 6% w stosunku do 2020 r.)
Udział nakładów na badania i rozwój w sprzedaży: 18%.

Celowana terapia radioligandowa Pluvicto (lutet Lu 177 tetraksetan vipivotide) firmy Novartis została niedawno zatwierdzona przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) jako pierwsza celowana terapia radioligandowa w leczeniu pacjentów z opornym na leczenie przerzutowym rakiem gruczołu krokowego (mCRPC) z antygenem błony komórkowej specyficznym dla prostaty (PSMA).
Na tegorocznym kongresie AACR firma przedstawiła wyniki aktywnego badania klinicznego 1 fazy nad inhibitorem KRAS G12C JDQ443. ORR wyniósł 57% (4/7) u pacjentów leczonych zalecaną dawką. Firma Novartis wkrótce rozpocznie badanie kliniczne 3 fazy oceniające skuteczność leku w leczeniu pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca, u których występuje mutacja KRAS G12C.

Firma: AbbVie
Inwestycje w badania i rozwój: 7,08 mld USD (wzrost o 8% w stosunku do 2020 r.)
Udział nakładów na badania i rozwój w sprzedaży: 12,5%.

W artykule Endpoints zauważono, że telisotuzumab vedotin, terapia ADC skierowana przeciwko c-MET, jest jednym z nowych osiągnięć w linii rozwojowej firmy AbbVie, któremu poświęcono wiele uwagi. Niedawno uzyskał on od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) oznaczenie Breakthrough Therapy Designation w leczeniu wybranych pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca. Terapia ta ma szansę stać się leczeniem wagi ciężkiej.
Opracowany we współpracy z firmą Genmab epcoritamab, bisfoswoiste przeciwciało skierowane przeciwko CD20 i CD3, uzyskał obiektywną remisję na poziomie 63,1% w kohorcie pacjentów z nawrotowym/nawrotowym chłoniakiem z dużych komórek B (LBCL).

Firma: Eli Lilly 
Inwestycje w badania i rozwój: 7,03 mld USD (wzrost o 16% w stosunku do 2020 r.)
Inwestycje w badania i rozwój jako procent sprzedaży: 21%

Przeciwciało antyamyloidowe donanemab firmy Lilly przeznaczone do leczenia choroby Alzheimera spełniło swój główny punkt końcowy w badaniu klinicznym fazy 2, spowalniając postęp kliniczny o 32% u pacjentów z wczesnym stadium choroby Alzheimera. Firma Lilly rozpoczęła również procedurę składania wniosku o przyspieszenie zatwierdzenia donanemabu przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA).
Inną interesującą terapią jest podwójny agonista receptorów GLP-1 (glukagonopodobny peptyd-1) i GIP (glukozozależny polipeptyd insulinotropowy) w leczeniu cukrzycy typu 2. Firma Lilly złożyła wniosek o dopuszczenie do obrotu w FDA w październiku 2021 r. i planowała skorzystać z formuły przeglądu priorytetowego. Oczekuje się, że terapia ta zostanie zatwierdzona w połowie 2022 r. Terapia ta jest również stosowana w badaniu klinicznym 3 fazy w leczeniu pacjentów z otyłością.
Opracowane przez firmę przeciwciało IL-13 – lebrikizumab – uzyskało pozytywne wyniki w kluczowych badaniach klinicznych fazy 3 jako pojedynczy lek lub w połączeniu z miejscowo stosowanymi kortykosteroidami w leczeniu pacjentów z umiarkowanym lub ciężkim atopowym zapaleniem skóry.

Firma: GlaxoSmithKline
Inwestycje w badania i rozwój: 6,9 mld USD (wzrost o 2% w stosunku do 2020 r.)
Udział nakładów na badania i rozwój w sprzedaży: 15%

Firma GlaxoSmithKline ogłosiła niedawno, że przejmie firmę Sierra Oncology za kwotę około 1,9 mld USD, przejmując innowacyjny inhibitor JAK – momelotynib, który osiągnął wszystkie pierwszorzędowe i drugorzędowe punkty końcowe w kluczowym badaniu klinicznym 3. fazy w leczeniu pacjentów z mielofibrozą i oczekuje się, że w drugim kwartale tego roku złoży wnioski regulacyjne w USA.
W 2021 roku firma GlaxoSmithKline planowała zatwierdzić dwa nowe leki: inhibitor PD-1 Jemperli oraz terapię HIV Cabenuva – długodziałającą terapię w iniekcjach, która zastępuje codzienne dawkowanie lekami podawanymi raz w miesiącu i stanowi istotną zmianę w leczeniu osób żyjących z wirusem HIV.

Firma: Sanofi
Inwestycje w badania i rozwój: 6,2 mld USD (wzrost o 3% w stosunku do 2020 r.)
Inwestycje w badania i rozwój jako procent sprzedaży: 15,1%

Oczekuje się, że Dupixent, inhibitor IL-4/IL-13 o dużej sile działania, opracowany przez firmę Sanofi we współpracy z firmą Regeneron, będzie coraz szerzej stosowany w populacji, ponieważ uzyskał status przeglądu priorytetowego jako dodatkowa terapia podtrzymująca w leczeniu pacjentów pediatrycznych w wieku od 6 miesięcy do 5 lat z atopowym zapaleniem skóry o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego. Ostatnio przyznano mu również status przeglądu priorytetowego w leczeniu pacjentów w wieku 12 lat i starszych z eozynofilowym zapaleniem przełyku.
Ponadto opracowane przez firmę przeciwciało monoklonalne Enjaymo (sutimlimab-jome), które w sposób szczególny oddziałuje na białko C1s dopełniacza, zostało zatwierdzone przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) jako pierwsza terapia w leczeniu pacjentów z chorobą zimnej aglutyniny.
Innowacyjna enzymatyczna terapia zastępcza firmy, Xenpozyme (olipudaza alfa), została zatwierdzona przez japońskie Ministerstwo Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej (MHLW), co czyni ją pierwszą terapią zatwierdzoną do leczenia niedoboru kwaśnej sfingomielinazy.

Firma: Gilead Sciences (Gilead)
Inwestycje w badania i rozwój: 5,35 mld USD (wzrost o 6% w stosunku do 2020 r.)
Udział nakładów na badania i rozwój w sprzedaży: 19%.

Yescarta, terapia CAR-T opracowana przez Kite, spółkę należącą do Gilead Sciences, otrzymała niedawno zgodę FDA na stosowanie jej w leczeniu drugiego rzutu u dorosłych pacjentów z chłoniakiem z dużych komórek B (LBCL). Jest to pierwsza od prawie 30 lat zatwierdzona terapia, która poprawia rokowanie pacjentów w porównaniu z terapiami standardowymi.
Pierwszy w swojej klasie, sprzężony z przeciwciałem lek Trodelvy (sakituzumab govitecan-hziy), który jest skierowany przeciwko Trop-2, osiągnął pierwszorzędowy punkt końcowy w badaniu klinicznym 3 fazy u pacjentek z HR-dodatnim/HER2-ujemnym przerzutowym rakiem piersi, które wcześniej były wielokrotnie leczone. Badanie kliniczne z udziałem chorych na HR-dodatniego/HER2-ujemnego raka piersi z przerzutami, u których stosowano wcześniej wiele terapii.

Firma: Amgen
Inwestycje w badania i rozwój: 4,8 mld USD (wzrost o 14% w stosunku do 2020 r.)
Udział nakładów na badania i rozwój w sprzedaży: 18%.

Dwa z “pierwszych w klasie” leków firmy Amgen – inhibitor KRAS G12C Lumakras oraz lek na astmę Tezspire – zostały zatwierdzone przez FDA do sprzedaży w ubiegłym roku. Na niedawnej konferencji dla inwestorów firma zapowiedziała, że będzie więcej inwestować w dane dotyczące ludzi, molekuły wielospecyficzne i opracowywanie leków wspomagane sztuczną inteligencją, aby przyspieszyć poszukiwanie trudnych celów.
Potencjalne terapie “pierwszej klasy”, które znajdują się w fazie rozwoju, obejmują tarlatamab, dwuspecyficzny koniugat komórek T skierowany przeciwko DLL3, oraz efawaleukinę alfa, zmutowane białko fuzyjne IL-2.

Firma: Takeda (Takeda)
Inwestycje w badania i rozwój: 4,7 mld USD (wzrost o 15% w stosunku do 2020 r.)
Udział nakładów na badania i rozwój w sprzedaży: 15%

W 2021 r. firma Takeda otrzymała zgodę FDA na wprowadzenie na rynek Exkivity (mobocytynib), doustnego inhibitora kinazy tyrozynowej, oraz Livtencity (maribawir), terapii przeciwwirusowej, odpowiednio dla pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym niedrobnokomórkowym rakiem płuca, u których występuje mutacja insercyjna EGFR w eksonie 20, oraz dla pacjentów, którzy przeszli przeszczepienie macierzystych komórek krwiotwórczych (HSCT) lub przeszczepienie narządów litych (SOT). ) lub oporne na leczenie zakażenie wirusem cytomegalii (CMV) po przeszczepieniu narządów litych (SOT).
Firma nawiązała również szereg współpracy w celu rozwoju nowych metod terapeutycznych. Na przykład firma GammaDelta Therapeutics, która koncentruje się na opracowywaniu terapii z wykorzystaniem komórek gamma delta T, ma na celu opracowanie gotowych do użycia terapii komórkowych do leczenia guzów litych i nowotworów hematologicznych. Firma nawiązała również kilka współpracy w zakresie rozwoju terapii genowych, badając metody dostarczania wektorów niewirusowych oraz opracowując nowe białka do terapii genowej z wykorzystaniem sztucznej inteligencji.

Firma: Boehringer Ingelheim
Inwestycje w badania i rozwój: 4,5 mld USD (wzrost o 12,5% w stosunku do 2020 r.)
Udział nakładów na badania i rozwój w sprzedaży: 20%

Jardiance (empagliflozin), inhibitor SGLT2 opracowany wspólnie przez firmy Boehringer Ingelheim i Eli Lilly, uzyskał w tym roku zatwierdzenie amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) w celu zmniejszenia ryzyka zgonu z przyczyn sercowo-naczyniowych oraz hospitalizacji u dorosłych pacjentów z niewydolnością serca, oferując nową opcję leczenia dla szerszej grupy pacjentów z niewydolnością serca.
Inhibitor IL-36R, spesolimab, również uzyskał status przeglądu priorytetowego w amerykańskiej Agencji Żywności i oczekuje się, że zostanie zatwierdzony w tym roku do leczenia nawrotów uogólnionej łuszczycy krostkowej (GPP).